BIOTEKNOLOGI : Bentuk baru dari alat penyuntingan gen dapat memungkinkan pengobatan untuk penyakit umum.
 |
| AMRITA MARINO |
SIAPA ?
Verve Therapeutics, Beam Therapeutics, Prime Medicine, Broad Institute
KAPAN ?
10 sampai 15 tahun
UniqMyId - Tahun lalu, seorang wanita Selandia Baru menjadi orang pertama yang menerima perawatan penyuntingan gen untuk menurunkan kolesterolnya secara permanen. Wanita itu menderita penyakit jantung, bersama dengan risiko kolesterol tinggi yang diwariskan. Tetapi para ilmuwan di balik perawatan eksperimental berpikir itu bisa membantu hampir semua orang.
Uji coba ini merupakan titik balik potensial bagi CRISPR, alat pengeditan yang mereka gunakan. Sejak teknologi pertama kali diprogram untuk mengedit genom sekitar satu dekade lalu, kami telah melihat CRISPR berpindah dari laboratorium ilmiah ke klinik. Tetapi perawatan eksperimental pertama berfokus pada kelainan genetik yang langka. Pengobatan kolesterol tinggi memiliki potensi yang lebih luas.
Perawatan penurun kolesterol, yang dikembangkan oleh Verve Therapeutics, bergantung pada bentuk pengeditan gen yang disebut pengeditan dasar, atau "CRISPR 2.0". Ini adalah pendekatan yang lebih bertarget—alih-alih sekadar memotong untuk mematikan gen tertentu, para ilmuwan sekarang dapat menukar satu basis DNA dengan yang lain. Secara teori, ini seharusnya lebih aman karena Anda cenderung memotong gen penting secara tidak sengaja, dan Anda dapat menghindari potensi kesalahan yang mungkin terjadi saat DNA memperbaiki dirinya sendiri setelah dipotong.
 |
| Illustration: Charlotte Pollet for Bloomberg Businessweek |
Bentuk CRISPR yang bahkan lebih baru bisa lebih jauh lagi. Pengeditan utama atau “CRISPR 3.0” memungkinkan ilmuwan untuk memasukkan potongan DNA ke dalam genom. Jika berhasil pada manusia, itu bisa membuat para ilmuwan mengganti gen penyebab penyakit.
Bersama-sama, bentuk CRISPR yang lebih baru ini dapat memperluas cakupan pengeditan gen untuk menghadapi banyak kondisi—tidak semuanya bersifat genetik. Suatu hari nanti, orang mungkin memiliki pilihan untuk menambahkan gen yang dianggap dapat melindungi dari tekanan darah tinggi, atau penyakit tertentu, ke dalam kode genetik mereka.
Semua perawatan CRISPR masih bersifat eksperimental pada saat ini, dan kami tidak tahu apakah aman. Beberapa berpendapat kita harus fokus merawat mereka yang menderita penyakit parah untuk sementara waktu. Namun jika bentuk baru CRISPR ini berhasil, mereka dapat membantu banyak orang lainnya.
